Per la prima volta, un paziente con diabete di tipo 1 ha ricevuto un trapianto di isole pancreatiche da donatore senza assumere farmaci immunosoppressivi. Adesso, più pazienti potranno accedere a trapianti
Grande novità in tema di diabete. Un trapianto di isole pancreatiche da donatore è stato eseguito senza bisogno di farmaci immunosoppressivi e senza episodi di rigetto. È la prima volta che ciò accade in un paziente con diabete di tipo 1. Il successo deriva da cellule geneticamente modificate per non attivare la risposta del sistema immunitario. La procedura, condotta da un team dell’Università di Uppsala in Svezia, è stata presentata sul New England Journal of Medicine.
“Si tratta di una prova di principio, non di una terapia efficace: la quantità di cellule trapiantate era molto bassa e i livelli di insulina prodotti sono minimi” – precisa Lorenzo Piemonti, primario dell’Unità Operativa Medicina Rigenerativa e dei Trapianti dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Tuttavia, “per la prima volta, abbiamo evidenze che cellule pancreatiche geneticamente modificate possono sopravvivere nell’uomo senza la necessità di farmaci immunosoppressivi”.
La terapia UP421
Le cellule impiegate nel trapianto appartengono a una terapia sperimentale denominata UP421. Si tratta di isole pancreatiche prelevate da un donatore e successivamente modificate mediante la tecnica di editing genomico CRISPR, così da eludere la risposta immunitaria del ricevente. Gli esperti hanno effettuato l’impianto nell’avambraccio del paziente avendo come scopo principale non il miglioramento clinico, ma la verifica della capacità delle cellule di sopravvivere in assenza di terapia immunosoppressiva. Dopo 12 settimane, le cellule risultavano ancora vitali e in grado di produrre insulina, confermando il raggiungimento dell’obiettivo prefissato.
“Serviranno ulteriori test, ma in caso di ulteriori conferme, questo approccio potrà rendere il trapianto di isole o di cellule pancreatiche una possibilità concreta per un numero molto più ampio di pazienti, migliorando la sicurezza e la qualità della vita, grazie all’eliminazione dei rischi legati all’immunosoppressione e alla possibilità di liberarsi dalle iniezioni quotidiane di insulina” – sottolinea la presidente della Società Italiana di Diabetologia Raffaella Buzzetti.
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