TUMORE DELLA VESCICA: UNA TERAPIA INTRAVESCICALE EVITA L’ASPORTAZIONE DELL’ORGANO IN UN AMPIO STUDIO INTERNAZIONALE
Una nuova immunoterapia oncolitica intravescicale potrebbe cambiare il percorso di cura per i pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo (NMIBC) ad alto rischio che non rispondono più al BCG, l’immunoterapia standard usata da decenni. È quanto emerge dai risultati della coorte C dello studio internazionale di fase 3 BOND-003, pubblicati recentemente su The Lancet Oncology.
Il problema clinico
Quando il carcinoma in situ della vescica non risponde al bacillo di Calmette-Guérin (BCG), l’opzione terapeutica standard è spesso la cistectomia radicale. Cioè l’asportazione completa della vescica. Un intervento efficace ma con un impatto enorme sulla qualità di vita. Esso richiede, infatti, la ricostruzione delle vie urinarie e comporta rischi chirurgici non trascurabili, specialmente nei pazienti più anziani o fragili.
Il tasso di risposta con le terapie disponibili dopo il fallimento del BCG si aggira storicamente intorno al 45%, lasciando molti pazienti di fronte alla sola alternativa chirurgica.
Lo studio e i risultati
Lo studio ha arruolato 110 pazienti con tumore della vescica ad alto rischio BCG-resistente, in centri di Nord America e Asia-Pacifico, valutando il cretostimogene grenadenorepvec (un virus oncolitico modificato) somministrato in mono terapia intravescicale.
Si tratta di un adenovirus di sierotipo 5 ingegnerizzato per esprimere GM-CSF. Questo è capace di replicarsi selettivamente nelle cellule tumorali con via del retinoblastoma alterata, colpendo quindi le cellule malate risparmiando i tessuti sani.
I risultati mostrano un tasso di risposta completa del 75% in qualsiasi momento del follow-up, con una durata mediana della risposta che si avvicina ai 28 mesi. Un dato particolarmente significativo considerando che si tratta di una popolazione di pazienti già pesantemente pretrattata.
Il profilo di sicurezza è risultato favorevole, un elemento cruciale per una terapia pensata come alternativa alla chirurgia demolitiva.
La voce degli esperti
Mark D. Tyson II, urologo della Mayo Clinic e primo autore della pubblicazione, ha sottolineato come i pazienti con tumore della vescica BCG-resistente si trovino spesso davanti alla difficile scelta tra proseguire con altre terapie conservative o sottoporsi a una cistectomia radicale, un intervento severo e capace di cambiare radicalmente la vita.
Anche le associazioni dei pazienti guardano con favore a questi sviluppi: già in fase di arruolamento, l’organizzazione BCAN aveva evidenziato quanto fossero limitate le opzioni terapeutiche per questi malati, molti dei quali non idonei alla chirurgia per altre condizioni di salute.
Perché è importante
Questi dati rafforzano il ruolo delle terapie “bladder-sparing” (salva-vescica) come possibile nuovo standard di cura per il carcinoma vescicale ad alto rischio resistente al BCG.
Se confermata anche nella pratica clinica su larga scala, questa terapia potrebbe ridurre in modo significativo il numero di cistectomie necessarie, con benefici evidenti sulla qualità di vita dei pazienti, sulla loro autonomia e sul carico assistenziale legato alla ricostruzione urinaria.
Il farmaco ha già ricevuto le designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy dalla FDA americana, un segnale dell’attenzione regolatoria verso un bisogno clinico ancora largamente insoddisfatto.
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