COMUNICATO STAMPA – COLANGITE BILIARE PRIMITIVA. LO STUDIO DI FASE 3 ASSURE CONFERMA L’EFFICACIA A LUNGO TERMINE DI SELADELPAR, RECENTEMENTE APPROVATO DA AIFA, NEL NORMALIZZARE I LIVELLI DI FOSFATASI ALCALINA (ALP).
Lo studio di fase 3 ASSURE conferma l’efficacia a lungo termine di seladelpar nella colangite biliare primitiva. A 24 mesi, la maggior parte dei pazienti ottiene una normalizzazione duratura dell’ALP (marcatore chiave della malattia) e un miglioramento o stabilità della stiffness epatica. Questo è quanto contenuto nel comunicato stampa inviato alla redazione di IMN da Immacolata De Rosa Client Executive Advisor del congresso 2026 della Easl ( European Association for the Study of the Liver).
COLANGITE BILIARE PRIMITIVA: COSA RIPORTA IL COMUNICATO STAMPA
Al Congresso EASL 2026, Gilead ha presentato una nuova analisi dello studio di Fase 3 su seladelpar per la colangite biliare primitiva (PBC). I dati dimostrano che il farmaco associa tassi elevati e duraturi di normalizzazione della fosfatasi alcalina (ALP) ,marcatore chiave della malattia, anche in pazienti con livelli alterati ma inferiori (1,0–1,67×ULN), storicamente sottorappresentati nei trial.
Come sottolineato dalla professoressa Cynthia Levy, il raggiungimento di questo obiettivo biochimico è cruciale per migliorare gli esiti clinici a lungo termine. Ciò conferma il potenziale di seladelpar per un’ampia popolazione di pazienti non controllati dalle terapie di prima linea.
L’analisi ad interim dello studio di Fase 3 ASSURE conferma l’efficacia a lungo termine di seladelpar nella PBC. In pazienti con ALP elevata (1,0–1,67×ULN), l’83% a 12 mesi e il 74% a 24 mesi ha raggiunto la normalizzazione del marcatore, mostrando una risposta persistente e il calo di altri indici di colestasi (GGT).
Il farmaco è risultato ben tollerato anche in soggetti a rischio (giovani o con cirrosi), senza interruzioni per eventi avversi. Inoltre, un’analisi esplorativa a 3 anni rivela che l’85% dei pazienti ha mantenuto o migliorato la stiffness epatica, segno di stabilità contro la progressione della malattia.
CONCLUSIONI DEL COMUNICATO STAMPA
Le dichiarazioni di Swati Tole (Gilead) evidenziano come seladelpar offra un approccio terapeutico olistico per la PBC. Esso agisce contemporaneamente sulla progressione della malattia (normalizzazione dell’ALP) e sulla qualità della vita, grazie al miglioramento del prurito, sintomo fortemente debilitante.
Le ulteriori analisi a lungo termine degli studi ASSURE e RESPONSE, che integrano i dati del Liver Meeting 2025, confermano l’efficacia e la sicurezza del farmaco sia nella popolazione generale sia in quella ad alto rischio. Seladelpar è approvato (in monoterapia o con UDCA) in USA, UK, Australia, Israele, Canada, Svizzera e nello Spazio Economico Europeo.
ASSURE: LO STUDIO SULLA COLANGITE BILIARE PRIMITIVA
ASSURE è uno studio open-label di Fase 3 a lungo termine volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di seladelpar nella colangite biliare primitiva (PBC). Lo studio arruola esclusivamente pazienti già trattati in precedenti sperimentazioni cliniche sul farmaco. Include lo studio registrativo RESPONSE, il trial ENHANCE, studi di Fase 2 per la definizione del dosaggio (2, 5 o 10 mg) e protocolli sulla compromissione epatica.
