La conferma definitiva arriva dalla rivista scientifica ‘Nature Medicine’ di uno studio clinico avviato nel 2018. Ecco cosa c’è da sapere
Somministrate in fase precoce, le cellule CAR-T GD2, sviluppate e testate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, hanno mostrato risultati straordinari nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante: remissioni complete nel 40% dei casi, una risposta globale del 77% nei pazienti a basso carico di malattia e una sopravvivenza a 5 anni vicina al 90%. Inoltre, la terapia si conferma sicura ed efficace.
La conferma definitiva arriva da Nature Medicine, che ha pubblicato i risultati dello studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e giunto ora alla sua analisi finale. La ricerca ha coinvolto 54 bambini trattati con l’infusione di cellule CAR-T GD2, generate a partire dai loro linfociti e ingegnerizzate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Nel complesso, due pazienti su tre hanno risposto positivamente alla terapia e il 40% ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione. Nei bambini con basso carico di malattia, i risultati sono stati ancora più incoraggianti: risposta globale del 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%.
I risultati si sono rivelati ancora più incoraggianti nei bambini trattati in fase precoce, dopo una o due linee di terapia, con una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, rispetto al 43% osservato nei pazienti già sottoposti a tre o più linee di cura. Esiti promettenti sono emersi anche dal trattamento in fase di consolidamento: 7 degli 8 bambini trattati (nei quali ci si attendeva una ricaduta in almeno 4 casi) risultano tuttora liberi da malattia, con un follow-up mediano di 15 mesi.
Un ulteriore dato rilevante riguarda i 13 pazienti i cui linfociti T erano stati raccolti già alla diagnosi, prima dell’esposizione alla chemioterapia. In questa coorte, la sopravvivenza globale a 5 anni ha raggiunto il 100% e la sopravvivenza libera da eventi il 66,5%, a fronte del 33,2% e del 22,6% osservati nei bambini trattati con cellule prelevate più tardi, al momento della recidiva.
“I dati pubblicati oggi ci dicono che questa è la strada giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard” -commenta Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del bambino Gesù.
Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio.
Potrebbe interessare anche Terapia Car-T cura neuroblastoma in una paziente
