Si tratta della remissione completa più duratura in un paziente che ha ricevuto una terapia con cellule Car-T
A cura di Davide Pezza
Libera da 19 anni da un tumore difficile da trattare come il neuroblastoma, grazie alla terapia Car-T, che sfrutta cellule immunitarie modificate geneticamente. È la storia di una paziente colpita a soli 4 anni da questo tumore aggressivo del sistema nervoso, potenzialmente fatale, e curata con la terapia da un team statunitense. “È il caso di remissione completa più duraturo mai osservato in un paziente trattato con cellule Car-T” – dichiara Karin Straathof dell’University College di Londra al magazine britannico New Scientist.
Pubblicato su Nature Medicine, lo studio è stato coordinato da Cliona Rooney e Helen Heslop del Center for Cell and Gene Therapy presso il Baylor College of Medicine, e svolto tra Texas Children’s Hospital e Houston Methodist Hospital di Houston. Il neuroblastoma è un tumore solido che si sviluppa quando le cellule nervose immature nei bambini diventano cancerose, generalmente prima dei 5 anni. “Questi risultati sono sorprendenti“ – ha dichiarato Rooney. La paziente ha ricevuto il trattamento a 4 anni, dopo che diversi cicli di chemioterapia e radioterapia non avevano avuto successo.
All’epoca, l’équipe ha trattato anche altri 10 pazienti con la stessa patologia. Uno di loro è rimasto senza segni di tumore per quasi nove anni, prima di interrompere il follow-up, rendendo impossibile monitorarne l’evoluzione. Gli altri nove, invece, sono deceduti, per lo più entro pochi anni dal trattamento. Non è chiaro perché alcune persone abbiano risposto meglio di altre. “E’ la domanda da un milione di dollari: non sappiamo davvero perché” – precisa Rooney. “Una ragione – aggiunge l’esperta – potrebbe essere che i linfociti T di ogni individuo si comportano in modo diverso a seconda della genetica, della precedente esposizione a infezioni e di vari stili di vita”.
La notizia giunge a pochi giorni dall’annuncio dei ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che hanno utilizzato con successo cellule Car-T ingegnerizzate derivate da un donatore compatibile (allogeniche) per trattare bambini affetti da neuroblastoma resistente alle terapie o recidivante. La tecnica è stata sperimentata con esiti promettenti su cinque piccoli pazienti, e i risultati dello studio sono stati recentemente pubblicati sulla rivista Nature Medicine.
Si tratta potenzialmente di una svolta clinica importantissima. Infatti, finora le Car t avevano funzionato soprattutto sui tumori del sangue, mentre tumori solidi come il neuroblastoma in genere resistono fortemente all’attacco del sistema immunitario, riducendo l’efficacia delle cellule T modificate. Al momento gli scienziati Usa stanno valutando nuovi modi per ingegnerizzare le cellule in modo che possano essere utili a un maggior numero di persone. “Dobbiamo migliorarle e renderle più potenti, senza aumentare le tossicità” – conclude Rooney.
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