I Real World Data ampliano la comprensione dell’efficacia delle terapie nella pratica clinica quotidiana, affiancando i trial clinici tradizionali tra nuove opportunità applicative e persistenti limiti metodologici
Un interessante articolo del New England Journal of Medicine – NEJM, pubblicato nel luglio 2025, affronta in modo sintetico ma strutturato il tema del crescente utilizzo dei Real World Data (RWD) nella ricerca biomedica.
Cosa sono i RWD
A differenza dei trial clinici più comuni, che presentano le caratteristiche di un ambiente controllato, di pazienti selezionati, e di regole rigide, i Real World Data provengono da fonti più eterogenee e diverse come le cartelle cliniche elettroniche (EHR); i registri clinici; i database amministrativi sanitari; i dispositivi digitali e wearable (smartwatch, sensori, app per la salute etc); i dati di laboratorio e diagnostica o i dati raccolti nella pratica clinica routinaria (Follow-up, esiti terapeutici, aderenza alle terapie).
…e a cosa servono
La crescente raccolta e analisi dei RWD, pertanto, permette anche di valutare l’efficacia reale dei trattamenti. Dunque vale a dire monitorare la sicurezza nel tempo; migliorare la gestione dei pazienti ed elaborare ipotesi per nuovi studi clinici sotto un’angolazione e con un’efficacia diverse rispetto ai trial clinici. Questo perché quest’ultimi spesso studiano pazienti “ideali”, non riuscendo ad intercettare le varie sfumature cliniche che età diverse, altre malattie o terapie concomitanti possono produrre.
Cosa ci dice il NEJM
L’articolo in esame offre una lettura critica dello stato dell’arte e delle traiettorie evolutive della ricerca clinica. Il punto centrale è la crescente integrazione tra evidenze generate in contesti controllati, come i trial randomizzati, e quelle derivanti dalla pratica clinica quotidiana.
Gli autori sottolineano come i RWD derivino da fonti eterogenee e come questi strumenti consentano di osservare l’efficacia delle terapie in popolazioni più ampie e meno selezionate rispetto ai trial clinici tradizionali. Viene evidenziato, inoltre, che questo approccio permette di colmare un limite storico della sperimentazione clinica: la ridotta generalizzabilità dei risultati. Tuttavia, l’articolo mantiene una posizione cauta, ricordando che la qualità dei dati e la presenza di bias osservazionali rappresentano ancora criticità rilevanti.
Come i RWD stanno cambiando la ricerca regolatoria
Un aspetto rilevante del commento riguarda il rapporto tra RWD e ricerca regolatoria. L’articolo evidenzia come le agenzie regolatorie (quegli enti pubblici che hanno il compito di valutare, autorizzare e controllare farmaci, dispositivi medici e terapie prima e dopo che arrivino ai pazienti) stiano progressivamente integrando queste evidenze nei processi decisionali, non tanto per sostituire i trial clinici, quanto per affiancarli. Questo cambiamento viene descritto come graduale ma strutturale, con implicazioni significative per lo sviluppo dei farmaci e la valutazione delle tecnologie sanitarie. Tuttavia, viene ribadito che la robustezza metodologica rimane un requisito imprescindibile per evitare conclusioni fuorvianti.
Un settore che necessita di ulteriori sviluppi
Dal punto di vista metodologico, l’articolo pone particolare enfasi sulla necessità di sviluppare strumenti analitici più sofisticati per interpretare i RDW. Si fa riferimento implicitamente all’uso crescente di modelli statistici avanzati e di approcci computazionali in grado di ridurre i bias tipici degli studi osservazionali. Questo elemento riflette una tendenza più ampia nella letteratura recente: la convergenza tra epidemiologia tradizionale, scienza dei dati e intelligenza artificiale applicata alla salute.
Cosa stiamo ancora trascurando?
Il valore principale attribuito ai RWD risiede nella capacità di descrivere la realtà clinica in modo più ampio e continuo, migliorando la comprensione dell’efficacia delle terapie nel mondo reale. Secondo il NEJM i principali motivi di criticità che questa nuova branca di raccolta dati sta portando nella la ricerca sanitaria sono principalmente tre: l’aumento esponenziale dei dati sanitari digitali non corrisponde necessariamente ad un sufficiente livello di qualità e confrontabilità, per via del fatto che spesso i RWD sono incompleti, non standardizzati o raccolti per scopi non di ricerca; un rischio ancora elevato di distorsioni interpretative; e la necessità assoluta che i RWD vengano trattati non come una sostituzione dei trial clinici, ma come un loro necessario complemento evolutivo.
Clicca qui per leggere l’articolo pubblicato sul NEJM
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