NELLA MALATTIA DI PARKINSON, IL TRAPIANTO DI NEURONI DOPAMINERGICI DERIVATI DA CELLULE STAMINALI SI DIMOSTRA SICURO E FATTIBILE NEL PRIMO STUDIO CLINICO SULL’UOMO.
Un team internazionale guidato dall’Università di Lund, in Svezia, ha pubblicato su Nature Medicine i risultati del primo studio clinico di fase 1/2 che dimostra la fattibilità e la sicurezza del trapianto intracerebrale di progenitori dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane in pazienti con malattia di Parkinson. Un approccio terapeutico potenzialmente rigenerativo per sostituire i neuroni dopaminergici persi nella malattia.
Il razionale
Nella malattia di Parkinson, la progressiva perdita dei neuroni dopaminergici della substantia nigra è responsabile dei classici sintomi motori: bradicinesia, rigidità, tremore e instabilità posturale.
Le terapie attuali si limitano a sostituire farmacologicamente la dopamina mancante, ma con il tempo perdono efficacia e inducono effetti collaterali. L’idea alla base dello studio STEM-PD è diversa. Non compensare il deficit di dopamina dall’esterno, ma ricostruire la popolazione di neuroni che la producono, direttamente nel cervello del paziente.
Lo studio
Il prodotto testato, denominato STEM-PD, è un preparato di progenitori dopaminergici criopreservati, pronto all’uso, derivato da cellule staminali pluripotenti umane.
Otto pazienti con Parkinson in stadio moderato sono stati sottoposti a trapianto bilaterale intraputaminale, con due dosi crescenti (quattro pazienti per coorte), seguito da un anno di terapia immunosoppressiva per prevenire il rigetto del graft.
Sette partecipanti hanno completato il follow-up di 12 mesi; un paziente è deceduto per un’infezione polmonare non correlata alla procedura.
Il dato principale, relativo all’endpoint di sicurezza, è incoraggiante: nessun evento avverso grave è stato attribuito al prodotto cellulare, non sono state osservate discinesie indotte dal graft né formazione di tumori, sebbene alcuni rischi siano emersi in relazione al regime immunosoppressivo.
Cosa significa, e cosa non significa ancora
Si tratta di uno studio di fase 1/2, disegnato primariamente per valutare la sicurezza, su una coorte molto piccola (otto pazienti). Gli esiti di efficacia riportati sono preliminari e non consentono conclusioni definitive sul beneficio clinico reale.
Non è inoltre il solo studio di questo tipo pubblicato di recente. Un trial parallelo condotto all’Università di Kyoto, con progenitori dopaminergici derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), ha riportato risultati concettualmente analoghi: sopravvivenza del graft, produzione di dopamina documentata, assenza di tumori, su sette pazienti malati di Parkinson seguiti per 24 mesi.
La convergenza di due approcci indipendenti (cellule embrionali vs iPS) verso risultati di sicurezza sovrapponibili rafforza la plausibilità biologica della strategia.
Le prossime tappe
I prossimi passi obbligati sono trial randomizzati e controllati, con casistiche più ampie e follow-up più lunghi, per stabilire se il miglioramento funzionale osservato si traduca in un reale beneficio clinico misurabile e duraturo.
Per ora, il messaggio corretto da trasmettere è che si tratta di una prova di fattibilità importante, non di una terapia pronta per la pratica clinica.
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