Dall’oncologia alla neurologia, passando per endocrinologia e metabolismo: 104 nuovi farmaci approvati dall’EMA in 12 mesi. Ecco tutte le novità
Oncologia, endocrinologia, metabolismo, neurologia, immunologia, malattie infettive e area cardiometabolica, che include diabete e obesità: sono questi i principali ambiti interessati dai 104 nuovi farmaci approvati dall’EMA nell’arco di 12 mesi, un dato che fotografa lo stato dell’innovazione terapeutica in Europa. Lo scorso anno il 40% dei medicinali autorizzati è rappresentato dai biosimilari, il valore più alto mai registrato. Si tratta di farmaci biologici altamente simili a prodotti già approvati, sviluppati dopo la scadenza del brevetto, con l’obiettivo di ampliare l’accesso alle cure e ridurne i costi.
Nel complesso, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea ha raggiunto il secondo livello più elevato degli ultimi quindici anni, raccomandando 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP), 41 biosimilari e 10 generici. Sei medicinali sono stati inoltre inseriti nel programma PRIME, dedicato alle terapie destinate a rispondere a bisogni clinici non ancora soddisfatti.
“Il 2024 è stato l’anno più intenso degli ultimi quindici anni, anche per l’effetto di dossier rinviati durante il Covid” – ha spiegato Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell’EMA.
Tra le approvazioni più rilevanti spicca la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata anche grazie al contributo di Telethon e accompagnata da un percorso regolatorio pensato per sostenere ricerca accademica e mondo non profit. La patologia, rara ed ereditaria, interessa il sistema immunitario e colpisce prevalentemente la popolazione maschile. L’EMA ha inoltre espresso parere favorevole su una terapia genica in formulazione topica, indicata per il trattamento delle ferite in pazienti di tutte le età affetti da epidermolisi bollosa distrofica, una malattia rara caratterizzata da estrema fragilità cutanea. Via libera, infine, anche a tre medicinali destinati all’uso in Paesi extra-UE, tra cui un farmaco per la profilassi pre-esposizione (PrEP) nella prevenzione del contagio da HIV.
L’oncologia è la più attiva nell’innovazione
L’oncologia si conferma anche quest’anno il principale motore dell’innovazione terapeutica. Lo dimostra il profilo delle nuove molecole approvate, che include terapie CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta B in fase refrattaria o recidivata, una terapia cellulare derivata da cordone ombelicale per pazienti privi di un donatore compatibile e un’immunoterapia indicata per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio. A queste si affianca un ampio numero di anticorpi monoclonali e terapie a bersaglio molecolare.
Subito dopo si collocano endocrinologia e metabolismo, ambiti in forte crescita sia sul piano clinico sia su quello regolatorio. Immunologia, reumatologia e trapianti rappresentano la terza area per numero di nuove sostanze attive raccomandate dall’EMA, con dieci nuovi medicinali approvati. In neurologia, l’innovazione si concentra su nuove molecole per il trattamento dell’Alzheimer nelle fasi precoci e della distrofia muscolare di Duchenne.
Riveste infine un ruolo sempre più strategico l’area cardiometabolica, che integra patologie cardiovascolari, diabete, obesità e metabolismo. Secondo l’EMA, è uno degli ambiti in cui la convergenza tra ricerca scientifica, prevenzione e regolazione sta avanzando con maggiore rapidità.
Fonte: Ansa.it
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