Si tratta di una terapia a base di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente: il loro nome è Car-iNK
Una patologia rara, ma purtroppo devastante, affligge circa 30 bambini ogni anno in Italia: la leucemia mieloide acuta. Fortunatamente, una nuova possibilità terapeutica è in fase di studio, offrendo speranza di cura. A breve, partirà una sperimentazione clinica presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, volta a valutare l’efficacia di una nuova terapia basata sull’uso di cellule del sistema immunitario modificate geneticamente, note come Car-iNK.
“È un progetto in cui crediamo molto“ – spiega Franco Locatelli, responsabile dell’Area di Oncoematologia pediatrica e Terapia Cellulare e genica dell’ospedale. “Perché – spiega l’esperto – le leucemie mieloidi acute refrattarie o ricadute dopo i trattamenti convenzionali rappresentano un problema medico a oggi non risolto e quindi abbiamo la necessità di testare, e auspicabilmente validare, trattamenti innovativi. Tra questi rientra l’immunoterapia rappresentata nel caso specifico dalle cellule Car-iNK che sono una variazione rispetto alle classiche cellule Car-T che abbiamo imparato a conoscere nell’ambito della leucemia linfoblastica acuta, i linfomi e il mieloma multiplo”.
“Le cellule Car-iNK rappresentano un’innovazione rispetto alle già innovative Car-T” – prosegue Locatelli. Vengono preparate da un donatore terzo e sono immediatamente disponibili per il paziente che ne ha bisogno”. Le cellule iNK sviluppate dal team di Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Ricerca di Terapia Genica dei Tumori al Bambin Gesù, sono in questo momento oggetto delle ultime verifiche prima della presentazione del dossier alle autorità regolatorie.
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