Una sola iniezione per curare in modo definitivo la maculopatia senile, grave malattia che colpisce milioni di persone nel mondo
Una sola iniezione potrebbe garantire un effetto terapeutico duraturo, persino per tutta la vita. L’obiettivo è offrire un trattamento stabile per la maculopatia senile umida, una malattia degenerativa dell’occhio legata all’età che colpisce milioni di persone nel mondo. La novità sta nell’utilizzo della terapia genica, che per la prima volta trova impiego non solo nelle patologie rare, ma anche in condizioni molto comuni e diffuse come la maculopatia senile.
I primi dati provenienti dagli studi preliminari sulle terapie geniche 4D-150 e ABBV-RGX-314 per la maculopatia senile mostrano risultati incoraggianti. Le evidenze sono state presentate al Congresso FLORetina ICOOR, che ha riunito a Firenze 6.000 specialisti da 70 Paesi per discutere gli sviluppi più recenti in ambito oculistico. Secondo i ricercatori, il follow-up a quattro anni dei programmi clinici più avanzati conferma un andamento favorevole. Le sperimentazioni di fase III sono già in corso e l’eventuale approvazione da parte della Food and Drug Administration è prevista per il 2027.
In questo scenario, l’ipotesi di una terapia genica risolutiva, in grado di trattare la maculopatia umida con una singola iniezione intravitreale, appare sempre più definita. L’innovazione consiste nell’introdurre nelle cellule della retina un ‘DNA terapeutico’ capace di fornire le istruzioni necessarie affinché l’occhio produca autonomamente il farmaco anti-VEGF. Questo approccio mira a contrastare i principali fattori di crescita responsabili della proliferazione anomala dei vasi sanguigni, alla base del danno retinico e della perdita visiva.
Gli ultimissimi dati
Attualmente i pazienti possono contare su terapie anti-VEGF di ultima generazione, efficaci e sicure, ma che richiedono comunque da cinque a sette iniezioni all’anno. I nuovi dati aggiornano i risultati di uno studio recentemente pubblicato su The Lancet riguardante ABBV-RGX-314, e confermano la stabilità nel tempo anche degli esiti ottenuti con 4D-150. Entrambe le terapie sono state sviluppate per essere somministrate attraverso una singola iniezione, concepita per mantenere l’effetto terapeutico per molti anni — e, potenzialmente, per tutta la vita del paziente.
“La maculopatia umida è una patologia che compromette in maniera significativa la qualità della vita dei pazienti e colpisce 2 milioni di persone solo nelle aree di USA, Europa e Giappone” – spiega Stanislao Rizzo, presidente di FLORetina Icoor, direttore del Dipartimento di Oculistica del Policlinico A. Gemelli Irccs. “Nonostante rappresenti – prosegue l’esperto – solo una parte dei casi di maculopatie legate all’età, il 10-15% circa del totale, è largamente responsabile delle perdite di vista più rapide e gravi legate alla patologia”.
“Con la terapia genica – aggiunge Francesco Faraldi, Direttore di Oculistica dell’Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano-Umberto I di Torino – le cellule del paziente, in pratica, sono in grado di produrre autonomamente le proteine anti-Vegf, che, altrimenti, dovrebbero essere frequentemente iniettate dall’esterno”.
L’Italia è il Paese europeo con il maggior numero di pazienti arruolati
“I risultati presentati – sottolinea nuovamente Rizzo – hanno dimostrato efficacia e sicurezza della terapia con stabilizzazione o miglioramento dell’acuità visiva. Inoltre, molti pazienti hanno avuto bisogno di poche o, addirittura, nessuna iniezione supplementare di anti-Vegf durante gli anni di follow-up, dimostrando la capacità di RGX-314 di fornire una soppressione duratura del Vegf dopo una singola somministrazione“.
Gli studi di fase III Atmosphere e Ascent sono attualmente in corso negli USA e in diversi Paesi europei, tra cui l’Italia, che risulta il Paese europeo con il maggior numero di pazienti arruolati. Nel nostro Paese la sperimentazione clinica è stata avviata dal gruppo di Rizzo su 12 pazienti, ai quali se ne aggiungeranno altri quattro; l’arruolamento complessivo è stato completato, raggiungendo oltre 1.200 partecipanti distribuiti in più di 200 centri. I primi dati sono attesi nel quarto trimestre del 2026. Parallelamente, ulteriori studi stanno valutando l’impiego della terapia ABBV-RGX-314 anche nella retinopatia diabetica, una condizione che riguarda circa il 30% delle persone con diabete.
Insomma, il traguardo si avvicina. Tuttavia, “superata la sfida scientifica, il settore – conclude Rizzo – dovrà superare anche quella della rimborsabilità dell’innovazione, per mettere a disposizione dei nostri pazienti questi nuovi trattamenti”.
Fonte dichiarazioni: Ansa.it
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