Il pomalidomide, farmaco utilizzato per la cura del tumore al midollo osseo, è efficace contro la teleangectasia emoraggica ereditaria (HHT)
A cura di Antonio Arigliani
Il pomalidomide, un farmaco comunemente impiegato per trattare il cancro del midollo osseo e il sarcoma di Kaposi, potrebbe dimostrarsi efficace anche contro la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), un raro disturbo emorragico che colpisce circa una persona su 5.000 nel mondo. Questo promettente risultato proviene da uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, realizzato dai ricercatori dei National Institutes of Health (NIH). Il gruppo di studio, guidato da Andrei Kindzelski e Keith McCrae, ha coinvolto 144 adulti affetti da HHT in cura presso 11 centri medici negli Stati Uniti tra il 5 novembre 2019 e il 27 giugno 2023. Tutti i partecipanti soffrivano di epistassi, ovvero sanguinamenti nasali, e necessitavano di infusioni di ferro o trasfusioni di sangue.
I ricercatori hanno somministrato una dose giornaliera di quattro milligrammi di pomalidomide a 95 partecipanti, riducendo il dosaggio a 2 o 3 mg in caso di effetti collaterali. Tra questi, i più comuni erano stitichezza, eruzioni cutanee e una riduzione dei globuli bianchi al di sotto della norma. Il resto del gruppo ha invece ricevuto un placebo. I risultati dello studio mostrano che i pazienti trattati con pomalidomide hanno registrato una significativa diminuzione degli episodi di epistassi, necessitando di meno trasfusioni di sangue e infusioni di ferro. “Individuare un agente terapeutico efficace per una malattia rara – afferma Kindzelski – è davvero un successo importante. Il pomalidomide è efficace e sicuro per l’organismo umano, il che è un valore aggiunto”.
Una rara malattia del sangue
La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), conosciuta anche come sindrome di Osler-Weber-Rendu, è caratterizzata da gravi anomalie nella formazione dei vasi sanguigni, che tendono a diventare insolitamente aggrovigliati e tortuosi, risultando così più fragili e suscettibili a perdite o rotture. Gli episodi emorragici che ne derivano possono ridurre significativamente la qualità della vita e, nei casi più gravi, rappresentare un grave rischio per la salute. Attualmente, non esistono farmaci approvati per il trattamento a lungo termine dell’HHT.
“I nostri risultati – conclude Kindzelski – hanno implicazioni più ampie per le persone con le forme più gravi di HHT. La possibilità di un’opzione di trattamento semplice, efficace e sicura potrebbe salvare numerose vite. Abbiamo notato che alcuni pazienti non hanno manifestato recidive di sintomi a distanza di quattro o sei mesi, nonostante l’interruzione farmacologica. Questo suggerisce che il pomalidomide potrebbe essere un promettente trattamento anche a lungo termine”.
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