Il suo nome è Selumetinib ed è il primo farmaco approvato in Italia per il trattamento di una rara patologia di nome neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1)
Approvato in Italia il primo farmaco per il trattamento dei tumori chiamati neurofibromi plessiformi (Pn) sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici con una rara malattia genetica, la neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) di età pari o superiore a tre anni, dopo l’approvazione condizionata nell’Unione Europea (Ue), avvenuta nel giugno 2021. Il suo nome è Selumetinib e riesce a ridurre le dimensioni dei tumori inoperabili nei bambini, placando il dolore e migliorando la qualità di vita.
La neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1) è una condizione genetica debilitante che colpisce una persona su 3.000 in tutto il mondo e si stima che coinvolga circa 20.000 persone in Italia. Tra il 30 e il 50% dei pazienti affetti da Nf1 sviluppano tumori sulle guaine nervose, noti come neurofibromi plessiformi, che possono causare una serie di problemi, tra cui deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, difficoltà respiratorie, disturbi visivi e problemi intestinali o vescicali.
L’approvazione di Selumetinib da parte di Aifa si basa sui risultati positivi dello studio Sprint Stratum 1 di Fase II, finanziato dal Programma di Valutazione della Terapia del Cancro (Ctep) del National Cancer Institute (Nci). “Da oggi anche in Italia tutti i pazienti pediatrici con neurofibromatosi plessiforme sintomatica non operabile possono avere accesso a selumetinib e quindi potenzialmente beneficiare di questo trattamento, che può avere un impatto positivo sulla qualità della vita, in particolare con una duratura riduzione del dolore” – dichiara Maria Cristina Diana, dell’IRCCS Istituto G.Gaslini, Genova.
“Selumetinib mostra anche miglioramenti in termini di forza muscolare e di mobilità articolare e, più in generale, sui sintomi correlati al tumore” – aggiunge Antonella Cacchione, dell’Irccs Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma. “La nostra esperienza nella pratica clinica conferma questi dati e riteniamo che anche la riduzione del tempo di ospedalizzazione grazie a questa terapia sia un parametro importante da considerare”.
Fonte: Aifa
Fonte dichiarazioni: Ansa.it
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