La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio ad una nuova terapia genica per la cura dell’emofilia B
La Commissione europea ha approvato l’immissione in commercio di una terapia genica, fidanacogene elaparvovec, per il trattamento dell’emofilia B. Pfizer, azienda sviluppatrice del farmaco, ha annunciato che per i pazienti idonei al trattamento una sola somministrazione potrà sostituire le attuali infusioni settimanali o bisettimanali. L’emofilia è una malattia genetica dovuta alla carenza di un fattore della coagulazione: nel caso dell’emofilia di tipo B, il fattore IX. Questa carenza provoca emorragie spontanee e sanguinamenti anche a seguito di piccoli traumi. Attualmente, il trattamento prevede la somministrazione periodica del fattore IX per prevenire tali episodi.
La nuova terapia utilizza un virus ingegnerizzato per fornire il gene del fattore IX, consentendo ai pazienti di produrre autonomamente questa proteina. Durante la sperimentazione che ha portato alla sua approvazione, fidanacogene elaparvovec ha dimostrato di ridurre il rischio di emorragie senza la necessità di somministrare il fattore IX della coagulazione. La sua efficacia è stata confermata per l’intera durata dello studio, che è durato fino a quattro anni.
I pazienti saranno monitorati per 15 anni per valutare la durata dell’efficacia della terapia e l’eventuale insorgenza di effetti collaterali a lungo termine. Secondo le indicazioni dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), il trattamento è destinato agli adulti con forme moderate o gravi di emofilia di tipo B, che non presentano reazioni immunitarie contro il fattore IX della coagulazione o il vettore virale utilizzato per trasportare la terapia genica.
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