L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di Fase 3
La commissione Europea ha approvato un nuovo farmaco per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Si tratta di una malattia cardiaca spesso ereditaria, debilitante e progressiva e che può causare a chi ne soffre sintomi come mancanza di respiro, perdita di coscienza, vertigini. Nei casi più gravi può provocare complicazioni anche letali.
Il nome del nuovo farmaco è Mavacamten. SI tratta del primo e unico inibitore selettivo allosterico e reversibile della miosina cardiaca approvato negli Stati membri dell’UE. È inoltre il primo inibitore di miosina cardiaca che interviene sui meccanismi fisiopatologici alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. L’approvazione della Commissione Europea del nuovo farmaco si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di Fase 3.
“La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, spesso geneticamente determinata, causa un aumento dello spessore delle pareti del ventricolo sinistro del cuore – spiega Gianfranco Sinagra, Direttore Dipartimento Cardio-toraco-vascolare dell’Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste e Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie Apparato Cardiovascolare all’Università degli Studi di Trieste. Pur essendo una patologia rara – prosegue l’esperto – la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva rientra tra le prime tre cause di morte improvvisa giovanile tra gli atleti. Le aritmie ventricolari pericolose per la vita possono verificarsi in persone giovani e negli atleti, senza essere precedute da sintomi premonitori. La malattia, infatti, può essere del tutto asintomatica, oppure presentare sintomi transitori come dispnea, affaticamento, perdita di coscienza”.
“È la malattia genetica familiare cardiaca più frequente, infatti in circa il 50-60% dei casi è geneticamente determinata – continua il Prof. Sinagra. Questo permette di spostare l’attenzione dal paziente ai membri della famiglia consentendo diagnosi precoci ed approcci preventivi. L’approvazione di terapie come mavacantem è indubbiamente un importante passo avanti che consentirà di dare risposte concrete ai bisogni delle persone“.
Clicca qui per approfondire gli studi che negli ultimi anni hanno portato all’approvazione del farmaco.
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