Il nuovo rapporto AIFA fa il punto sulle prossime novità terapeutiche: in arrivo farmaci per Alzheimer, tumori e non solo
A cura di Antonio Arigliani
Titolo elaborato: In arrivo oltre 100 nuovi farmaci in Italia: la situazione
Dai farmaci contro l’Alzheimer alle nuove terapie oncologiche, il 2025 si preannuncia come un anno ricco di innovazioni terapeutiche. Dopo un 2024 già da record, sono attese ben 112 nuove autorizzazioni da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), di cui 57 relative a medicinali con nuovi principi attivi. Tra questi, 27 riguardano malattie rare e quasi un terzo (31,6%) sono trattamenti antitumorali. In arrivo anche nuovi vaccini contro pertosse, virus respiratorio sinciziale (RSV) e Chikungunya. A fare il punto è il rapporto Horizon Scanning 2025, appena pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa).
Il 2025 si prospetta dunque un altro anno record per l’autorizzazione di nuovi farmaci, che con il via libera dell’Ema promettono di migliorare le opzioni terapeutiche, soprattutto nei settori oncologico e neurologico. In particolare, in campo onco-ematologico, l’Ema ha appena approvato un farmaco per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, mentre è in attesa di parere un medicinale per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante. Entro la fine dell’anno è attesa l’approvazione della prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio, resistente ad altri trattamenti, insieme a nuovi farmaci contro melanoma, tumore polmonare e tumore della mammella.
Le novità nel dettaglio
Situazione leggermente particolare per i nuovi farmaci contro l’Alzheimer. Riguardo al Donanemab, medicinale destinato al trattamento della malattia in stato precoce, l’Ema ha ritenuto che “i benefici non fossero sufficientemente grandi da superare il rischio di eventi potenzialmente fatali dovuti ad anomalie di imaging correlate all’amiloide, che comportano gonfiore e potenziali emorragie”. La Commissione europea ha invece confermato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Lecanemab, l’altro farmaco di nuova generazione indicato per le forme precoci di Alzheimer, su cui l’Ema aveva espresso a novembre parere favorevole. Si è in attesa dell’esito della valutazione dell’Ema per Blarcamesine, il farmaco che, secondo gli studi sperimentali, ha mostrato un miglioramento del 14% delle capacità cognitive dopo 70 settimane di trattamento. Inoltre, la capacità di svolgere le attività quotidiane è aumentata dell’8% nello stesso gruppo di pazienti.
In campo psichiatrico, una delle novità attese è l’arrivo di Zuranolone, efficace nel trattamento dell’ansia associata alla depressione post-partum.
Per quanto riguarda i medicinali orfani, tra le novità spicca Eflornitina, il primo farmaco in grado di ridurre il rischio di recidiva nei pazienti adulti e pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio che hanno mostrato almeno una risposta parziale a una precedente terapia multiagente e multimodale. Passando alle terapie avanzate, che comprendono quelle geniche, cellulari come le Car-T e tessutali, come quelle staminali, sono nove i medicinali attualmente in valutazione. Questi comprendono quattro trattamenti per l’area oncologica e oncoematologica, due per l’ematologia, e uno ciascuno per le aree dermatologica, neurologica e delle patologie muscoloscheletriche.
In campo oncologico, una novità significativa è rappresentata da lifileucel, la prima terapia cellulare per il melanoma. Questa terapia è indicata per i pazienti adulti affetti da un tipo di cancro della pelle non operabile chirurgicamente o metastatico, che abbiano già ricevuto altri trattamenti senza successo e che non abbiano altre opzioni terapeutiche efficaci. Sempre in ambito oncologico, è in corso la valutazione di nadofaragene fradenovec, la prima terapia genica per il trattamento del tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio, che non risponde ad altri trattamenti.
Attese 61 estensioni per farmaci già autorizzati
Oltre ai nuovi farmaci, al momento della stesura del report era atteso il via libera per l’estensione di 61 indicazioni terapeutiche relative a 53 farmaci già autorizzati. Sono previsti anche risparmi grazie all’atteso parere favorevole su 35 medicinali biosimilari, principalmente per l’apparato muscoloscheletrico, e sul via libera a 10 medicinali generici. Inoltre, figurano i medicinali ammessi al programma ‘Prime’ (medicinali prioritari) dell’Ema, che include farmaci di elevato interesse per la salute pubblica, con innovazioni terapeutiche destinate a pazienti con esigenze di cura insoddisfatte. A gennaio 2025, sono state registrate complessivamente 143 designazioni al programma Prime, di cui la maggior parte riguarda terapie avanzate. L’oncologia risulta essere l’area maggiormente rappresentata, con un totale di 39 designazioni (27,3%).
Le parole dei vertici AIFA
“L’onda lunga dei nuovi farmaci in arrivo è una buona notizia, ma ora serve innovare anche gli strumenti di governo della spesa”. Queste le parole del Presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), Robert Nisticò, commentando i dati del rapporto ‘Horizon Scanning 2025’ appena pubblicato dall’Agenzia. “La previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica“ – rileva Nisticò.
“Le nuove terapie – spiega l’esperto – soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, hanno infatti costi molto elevati per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica, che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa per considerare i benefici anche economici rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale. Dal canto nostro, Aifa in quest’ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell’Health Technology Assessment nella valutazione del rapporto costo-beneficio per dare il giusto valore alla vera innovazione. Magari, anche prevedendo sistemi di ‘bonus-malus’ dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati” – conclude Nisticò
Anche secondo Pierluigi Russo, direttore tecnico-scientifico di Aifa, “la spesa farmaceutica è spinta verso l’alto in tutto il mondo da costi dell’innovazione e fattori sociali, e l’Aifa non può governare il sistema da sola. La spesa farmaceutica è influenzata non solo dai costi dell’innovazione ma anche da fattori sociali, come l’invecchiamento della popolazione. Per questo la governance della spesa – conclude – richiede la collaborazione di tutti, Aifa, Regioni e Istituzioni nazionali“.
Potrebbe interessare anche Dazi imposti anche sui farmaci: una scelta che danneggia tutti
