Daiichi Sankyo Italia annuncia la disponibilità di Quizartinib, ora accessibile nel nostro Paese per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva di nuova diagnosi
Roma, 17 novembre 2025 – Daiichi Sankyo Italia annuncia la disponibilità nel nostro Paese di quizartinib, ora rimborsato per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva di nuova diagnosi. Il farmaco può essere utilizzato in combinazione con chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina, seguita da chemioterapia di consolidamento, e successivamente come monoterapia di mantenimento. La rimborsabilità di quizartinib – primo trattamento ematologico lanciato in Italia da Daiichi Sankyo – è stata resa ufficiale con la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale del 24 ottobre 2025.
LMA: una malattia aggressiva con forte impatto clinico
La leucemia mieloide acuta è un tumore aggressivo del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida proliferazione di cellule mieloidi immature. Nel 2022 sono stati riportati oltre 480.000 nuovi casi di leucemia nel mondo e più di 305.000 decessi.
La LMA rappresenta il 23,1% di tutte le leucemie ed è la forma più frequente negli adulti, con un’incidenza di 3–4 casi per 100.000 persone l’anno. In Italia si stimano circa 2.000 nuovi casi ogni anno. La malattia è tipica dell’età avanzata, con un’età media alla diagnosi di 68 anni.
Nelle linee guida ESMO 2020, il trattamento dei pazienti eleggibili alla chemioterapia intensiva si articola in: induzione, per raggiungere la remissione; consolidamento, per ridurre il rischio di ricaduta; e mantenimento. In selezionati casi può essere indicato il trapianto allogenico di cellule staminali.
“Nel 40-50% dei casi, nonostante una risposta alla prima linea, si verificano recidive“, spiega Roberto Cairoli, Direttore della SC Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano e Professore Associato all’Università Milano-Bicocca. «La caratterizzazione genetica e molecolare della malattia ha permesso negli ultimi anni di sviluppare terapie mirate, fondamentali per migliorare gli outcome».
FLT3-ITD: una mutazione ad alto rischio
Tra le varie alterazioni genetiche identificate nella LMA, le mutazioni FLT3 sono tra le più frequenti.
Circa l’80% delle mutazioni FLT3 riguarda la forma FLT3-ITD, associata a una crescita accelerata della popolazione neoplastica e a una prognosi sfavorevole, caratterizzata da:
- rischio elevato di recidiva,
- minore risposta alle terapie di salvataggio,
- sopravvivenza più breve.
Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti nel 25-30% dei casi di LMA.
Grazie alla sua approvazione, quizartinib rappresenta oggi in Italia un’ulteriore opzione mirata sul bersaglio molecolare FLT3-ITD, con un beneficio documentato sulla sopravvivenza globale.
“Quizartinib è un inibitore orale del recettore FLT3, sviluppato specificamente per i pazienti con LMA FLT3-ITD positiva e approvato in Europa e negli Stati Uniti per i pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia intensiva” – spiega Adriano Venditti, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma. “Un farmaco prezioso già dalla prima linea, capace di ridurre significativamente il rischio di ricaduta e di raddoppiare la sopravvivenza globale mediana“.
L’impatto sulla qualità di vita
La LMA compromette il funzionamento del midollo osseo, causando anemia, suscettibilità alle infezioni e trombocitopenia, con conseguenti emorragie. “Il paziente con LMA è spesso anziano e fragile, con un forte impatto sulla qualità di vita” – sottolinea Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS. “È necessario garantire un’assistenza globale che integri supporto psicologico, nutrizionale, gestione del follow-up e un accesso equo alle cure, favorendo un modello realmente orientato alla presa in carico”.
Evidenze cliniche: lo studio QuANTUM-First
L’approvazione di quizartinib si basa sui risultati dello studio QuANTUM-First, pubblicato su The Lancet nel 2023.
Nello studio di fase 3, condotto su 539 pazienti:
- l’aggiunta di quizartinib alla chemioterapia standard ha ridotto il rischio di mortalità del 22% rispetto alla sola chemioterapia (HR = 0,78; p = 0,032);
- la sopravvivenza globale mediana è stata di 31,9 mesi con quizartinib vs 15,1 mesi nel gruppo di controllo.
Lo studio prevedeva una sequenza terapeutica completa: induzione, consolidamento (con eventuale trapianto), e mantenimento per un massimo di 36 cicli.
Daiichi Sankyo: ricerca orientata ai bisogni dei pazienti
“Siamo orgogliosi di portare ai pazienti italiani il nostro primo trattamento ematologico” – dichiara Gilda Ascione, Medical Director e Head of Oncology Medical Affairs di Daiichi Sankyo Italia. “Con questa approvazione ampliamo la nostra presenza in oncologia, mettendo a disposizione terapie mirate per sottotipi specifici di malattia”.
“Il nostro impegno va oltre lo sviluppo del farmaco” – aggiunge Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia. “Collaboriamo con istituzioni, clinici e associazioni per migliorare la qualità di vita dei pazienti e promuovere una vera cultura della prevenzione. In tre parole: innovazione, cura e partnership“.
Meccanismo d’azione
Quizartinib è un inibitore del recettore tirosin-chinasico FLT3, a cui si lega (insieme al metabolita AC886) in modo competitivo nella tasca di legame dell’ATP. Questo blocco impedisce l’autofosforilazione del recettore e interrompe la segnalazione che sostiene la proliferazione delle cellule FLT3-ITD mutate.
Programmi in sviluppo
Il programma clinico dedicato a quizartinib include:
- uno studio di fase 1/2 per pazienti pediatrici e giovani adulti con LMA recidivata/refrattaria FLT3-ITD positiva;
- studi di fase 1/2 in combinazione con altre terapie, in collaborazione con l’MD Anderson Cancer Center;
- lo studio di fase 3 QuANTUM-WILD, avviato nel 2024, che valuterà quizartinib in pazienti con LMA di nuova diagnosi FLT3-ITD negativa (circa 700 pazienti).
A proposito di Daiichi Sankyo
Daiichi Sankyo è una global healthcare company con oltre 120 anni di storia, impegnata nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative in oncologia, cardiovascolare e altre aree ad alto bisogno clinico. L’azienda concentra la sua attività su ricerca, innovazione e qualità, con l’obiettivo di migliorare la vita dei pazienti nel mondo.
Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio QuANTUM-First
Fonte: Comunicato Stampa Daiichi-Sankyo
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