I risultati dello studio sul nuovo farmaco sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista internazionale ‘New England Journal of Medicine’
Un nuovo farmaco potrebbe davvero rappresentare una svolta nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica, più conosciuta col nome di ‘Sla’. Un team di ricercatori internazionali ha infatti pubblicato uno studio riguardante la scoperta di una nuova nuova cura, particolarmente adatta ad un gruppo di pazienti con una specifica mutazione genica. I risultati della ricerca sul nuovo farmaco sono stati pubblicati sul ‘New England Journal of Medicine’.
Ecco un estratto dello studio: “Un totale di 72 partecipanti ha ricevuto tofersen mentre altri 36 hanno ricevuto placebo. Tofersen ha portato a una maggiore riduzione delle concentrazioni di SOD1 (La mutazione SOD1 rappresenta il 2-2,5% della popolazione SLA) nel CSF e delle catene leggere di neurofilamento nel plasma rispetto a placebo. Nel sottogruppo a progressione più rapida (analisi primaria), il cambiamento alla settimana 28 nel punteggio ALSFRS-R è stato 6,98 con tofersen e 8,14 con placebo (differenza, 1,2 punti; intervallo di confidenza del 95% [CI], 3,2 a 5,5; P = 0,97)”.
Conclusioni dello studio
“Nelle persone con SOD1 ALS, tofersen ha ridotto le concentrazioni di SOD1 in CSF e di catene leggere del neurofilamento in plasma in 28 settimane ma non ha migliorato i punti finali clinici ed era associato con gli eventi avversi. Gli effetti potenziali di un’apertura anticipata rispetto all’avvio ritardato delle operazioni di sostituzione sono oggetto di un’ulteriore valutazione nella fase di estensione”. Come dichiarato nelle ultime righe dell’estratto dello studio, ci vorranno nuovi studi per confermare la validità e il conseguente successo di tofersen. Di sicuro però, le aspettative sono davvero molto alte.
Clicca qui per leggere l’estratto originale dello studio.
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