Un gruppo di scienziati italiani ha scoperto un possibile approccio terapeutico per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla)
Un gruppo di esperti italiani ha scoperto un potenziale approccio terapeutico per trattare la Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), nota malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla progressiva perdita dei motoneuroni, le cellule che controllano i movimenti. Più precisamente si tratta di uno studio condotto dall’Università ‘Sapienza’ e dall’Istituto Italiano di Tecnologia di Roma con l’esperta Irene Bozzoni come coordinatrice. La ricerca, pubblicata su Nature Communications, ha identificato questa innovativa possibilità in un farmaco attualmente in fase di sperimentazione per il trattamento di leucemie.
Circa il 10% dei casi totali di Sla è causato da alterazioni in proteine che fanno parte dei cosiddetti granuli da stress, strutture particolari che si formano in certe condizioni dentro le cellule. Queste alterazioni provocano la produzione di proteine aberranti che trasformano i granuli in aggregati tossici per i motoneuroni. In particolare nella Sla, così come in altre malattie neurodegenerative, ciò che risulta alterato sono il numero, la composizione e le dinamiche di formazione e dissociazione di questi granuli.
Il ruolo della N6-metiladenosina (m6A)
Il team di ricerca ha rilevato che una particolare modifica chimica dell’RNA, chiamata N6-metiladenosina, svolge un ruolo fondamentale nella formazione di aggregati anomali dei granuli in forme particolarmente aggressive di SLA. La malattia presenta elevati livelli di N6-metiladenosina e, riportando questa concentrazione a livelli fisiologici, è possibile normalizzare i granuli da stress.
“Siamo riusciti a diminuire i livelli di m6A utilizzando una molecola (Stm2457) attualmente in sperimentazione clinica per la cura di leucemie – spiega Bozzoni -. Questa scoperta apre alla possibilità di utilizzarla anche come nuovo approccio terapeutico per il trattamento della Sla“. I risultati dello studio rappresentano un prezioso contributo per la comprensione dei meccanismi cellulari alla base della patologia e, soprattutto, individuano nelle modifiche dell’Rna promettenti target terapeutici per contrastare la Sla.
Clicca qui l’estratto originale dello studio.
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