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Nuova terapia genica corregge cardiomiopatia amiloide da transtiretina

Tempo di lettura: 2 minuti

I dati della sperimentazione, condotta nel Regno Unito, sono stati presentati nel corso del meeting scientifico dell’American Heart Association

La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina è una malattia rara e molto pericolosa. È dovuta all’accumulo di depositi di una versione anomala della proteina transtiretina, mal ripiegata a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. Una nuova ed innovativa terapia genica somministrata per endovena è riuscita però a migliorare le condizioni di salute di 12 persone affette dalla terribile patologia. Gli autori della sperimentazione, condotta nel Regno Unito, ne hanno presentato i dati durante il meeting scientifico dell’American Heart Association (AHA).

Il trattamento è il primo a somministrare direttamente nell’organismo gli strumenti per la correzione genica basati sulla tecnologia Crispr/Cas9. Julian D.Gillmore, dell’University College London Centre for Amyloidosis e coordinatore della ricerca ha espresso grande entusiasmo per i risultati ottenuti. “Questa è la prima sperimentazione umana in assoluto di editing genomico in vivo, o nel corpo – ha affermato l’esperto nel corso del meeting dell’AHA. Il nostro studio dimostra che è possibile curare la patologia in modo sicuro e anche a breve termine”.

Il trattamento sperimentale britannico spegne il gene che contiene le istruzioni per la costruzione della versione anomala della proteina transtiretina. In questo modo si interrompe il meccanismo che porta al danno cardiaco. La sperimentazione, di fase I, ha mostrato che a tutti i pazienti sottoposti al trattamento si è osservata una riduzione di almeno il 90% dei livelli di transtiretina nel sangue già 28 giorni dopo la somministrazione. La sperimentazione ora prosegue per valutare la sicurezza e l’efficacia nel lungo termine del trattamento.

Clicca qui per leggere l’estratto originale della ricerca.

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