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Neuropatia ottica di Leber, terapia genica intravitreale soluzione efficace

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La terapia genica con iniezione intravitreale unilaterale di lenadogene nolparvovec si dimostra efficace per i pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber

Nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber si è rilevato un significativo miglioramento dell’acuità visiva. Ciò è avvenuto grazie ad un trattamento mediante terapia genica attraverso un’iniezione intravitreale unilaterale di lenadogene nolparvovec. Durante la riunione annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) del 2022, tenutasi a Seattle, è avvenuta la presentazione dei risultati.

Nancy J. Newman, docente di Oftalmologia e Neurologia presso lEmory Eye Center di Atlanta ha ben esposto la malattia in questione nel corso della riunione 2022 AAN“La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia devastante. Colpisce tipicamente giovani uomini nella pienezza degli anni di vita, in cui un occhio diventa cieco. Capita spesso che nel giro di pochi mesi avviene la perdita visiva anche del secondo occhio”. E’ per questi motivi che nasce l’elaborazione della terapia genica con lenadogene nolparvovec. (qui, maggiori informazioni sulla terapia).

Lo studio condotto su 98 partecipanti con LHON

Newman ed altri studiosi hanno condotto un’analisi arruolando 98 partecipanti con LHON. Questi avevano sperimentato la perdita della vista per almeno 12 mesi. Ogni partecipante ha ricevuto un’iniezione intravitreale unilaterale di lenadogene nolparvovec nel primo occhio interessato e terapia genica o placebo nel secondo occhio. 48 partecipanti hanno ricevuto un trattamento bilaterale. I restanti 50, invece, sono stati trattati unilateralmente. 

E’ ancora Newman a chiarire ulteriormente il quadro relativo a studi e ricerche. “In studi precedenti [pubblicati su Ophtalmology N.d.R] abbiamo dimostrato che si può effettuare la terapia genica con un vettore virale e iniettare un complemento del gene anormale nell’occhio. In questa fase – prosegue il docente americano – il gene anormale viene assorbito dalle cellule gangliari retiniche, compensando l’anomalia. Tutti gli occhi di secondo effetto, sia che abbiano ricevuto un’iniezione del farmaco o un’iniezione di placebo sono migliorati. E sono migliorati – conclude Newman – più di quanto ci sarebbe aspettati dalla storia della malattia. 

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