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Rara sindrome emolitico-uremica: ok dall’Aifa ad un nuovo farmaco

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità del farmaco ‘ravulizumab’. Il medicinale potrà essere usato sia nei pazienti adulti che nei bambini

Approvato un nuovo trattamento per la sindrome emolitico-uremica atipica, una malattia rara potenzialmente letale. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato la rimborsabilità del farmaco ‘ravulizumab’. Il nuovo medicinale potrà essere utilizzato nei pazienti adulti e nei bambini, indipendentemente dal fatto di aver ricevuto in precedenza trattamenti analoghi. 

La sindrome emolitico-uremica atipica è una malattia rara che colpisce circa 600 pazienti in Italia. La patologia è causata dall’attivazione cronica e incontrollata del sistema del complemento, una componente del sistema immunitario. “Questa anomalia – spiega Gaetano La Manna, ordinario di Nefrologia all’Università di Bologna – porta ad uno stato di infiammazione cronica che danneggia le pareti dei vasi sanguigni. Il primo organo ad essere danneggiato, solitamente, è il rene ma i danni possono estendersi a cuore, polmoni, cervello e sistema gastro-intestinale”.

La metà dei pazienti di questa rara malattia ha bisogno di dialisi, soffre di danno renale permanente o va incontro a decesso entro il primo anno alla diagnosi. Il trattamento punta a spegnere il sistema del complemento agendo su una proteina denominata C5. Fino ad oggi, tale procedimento veniva attuato con il farmaco ‘eculizumab’. “Ora, grazie al nuovo farmaco ravulizumab la cura compie un ulteriore passo in avanti – prosegue La Manna. La terapia non solo modifica radicalmente la storia naturale della malattia ma migliora sensibilmente la qualità della vita dei malati e dei loro famigliari”.

Negli studi clinici che hanno portato all’approvazione del farmaco, il 61% dei pazienti ha visto una risposta completa nei primi 12 mesi. Addirittura, nella popolazione pediatrica ravulizumab ha raggiunto il tasso di risposta completa del 94,4% e il 100% dei pazienti ha interrotto la dialisi. Risultati assolutamente straordinari. 

Fonte: aifa.gov.it

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