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Tumore del sangue raro e aggressivo: via libera alla prima terapia

Tempo di lettura: 2 minuti

L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Si tratta della prima e unica terapia per questa patologia

Al via la prima e unica terapia contro un tipo di tumore del sangue raro e aggressivo. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN): si tratta di un tumore del sangue raro e con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell’antigene CD123. Il nuovo farmaco rappresenta la prima e unica terapia specifica per questa grave forma di cancro.

La malattia si presenta generalmente all’esordio con lesioni cutanee di colore scuro, multiple e infiltranti. Nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Ha un’incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo di recente ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all’interno delle neoplasie mieloidi aggressive

L’Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l’approvazione a livello europeo. Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva contro l’antigene CD123. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% con remissione di malattia del 57%. Il 51% dei pazienti in remissione è stato poi sottoposto, con successo, al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. 

“Tagraxofusp è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così la probabilità di guarigioneha affermato Emanuele Angelucci, Direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari del ‘San Martino’ di Genova. L’unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato era proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti potevano sottoporvisi. Tagraxofusp rappresenta una terapia che sa di svolta – ha concluso l’esperto.

Fonte: Ansa.it. 

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Tumore del sangue
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