L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di fedratinib: la nuova terapia mirata si dimostra efficace soprattutto contro l’ingrossamento della milza
La mielofibrosi è un tumore raro del sangue. Una malattia cronica del midollo osseo con un’incidenza che si aggira tra 500 e 700 nuovi casi in Italia ogni anno. Tra i principali sintomi sono presenti febbre, profonda stanchezza, sudorazione notturna e soprattutto dolori alle ossa. Finora le terapie a disposizione erano limitate, senza grandi passi in avanti negli ultimi dieci anni. Ora però, l’Agenzia del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di fedratinib, terapia mirata sia nei pazienti di nuova diagnosi sia in quelli già trattati con la terapia standard, quando questa non è più in grado di gestire la malattia. Fedratinib ha dimostrato di controllare in maniera efficace la splenomegalia, l’ingrossamento della milza e i sintomi debilitanti correlati alla malattia, migliorando la qualità di vita dei pazienti.
“La mielofibrosi appartiene al gruppo delle malattie mieloproliferative croniche”. È quanto afferma Alessandro Maria Vannucchi, Ordinario di Ematologia all’Università di Firenze. “Nella maggior parte dei casi colpisce persone fra i 60 e i 70 anni. La splenomegalia si verifica in quasi tutti i pazienti ed è responsabile di una serie di disturbi, soprattutto gastrointestinali”. Il trapianto di cellule staminali è ad oggi l’unico approccio curativo, ma solo 10% dei pazienti è candidabile e la mortalità a 5 anni è compresa tra il 10 e il 60%.
Anche Francesco Passamonti, Ordinario di Ematologia all’Università dell’Insubria dice la sua in merito. “La causa della mielofibrosi non è chiara. Più della metà dei pazienti presenta una mutazione del gene responsabile della sintesi di una particolare proteina, detta JAK2. Negli ultimi anni è cambiata la gestione della malattia, grazie a terapie mirate che hanno come bersaglio proprio le proteine della famiglia JAK2. Dopo un periodo fra 3 e 5 anni, sappiamo però che circa la metà dei pazienti trattati con la terapia standard, ruxolitinib, un inibitore di Jak, perde la risposta al farmaco”. Nasce da questo fattore l’importanza dell’approvazione della rimborsabilità di fedratinib da parte di Aifa.
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