L’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla) lo definisce come un cambiamento di prospettiva terapeutica
Si accende una luce di speranza per i malati di SLA. Parliamo di torfesen, il primo farmaco efficace in fase 3 e l’ultimo step della sperimentazione clinicica, come annunciato dall’Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla). Aisla ha riportato i dati di 12 mesi di uno studio aperto che mostra “un beneficio clinicamente significativo su diversi parametri”. I risultati, presentati al Congresso annuale dell’Encals (European Network to Cure Als), potrebbero rappresentare una svolta per i pazienti con mutazione del gene Sod1.
“Un cambiamento di prospettiva terapeutica, che segna per la prima volta dopo 150 anni l’inizio di una prima nuova pagina nella storia della malattia”. E’ questo il pensiero dell’Associazione che lancia anche un appello affinché “tutti i pazienti SLA Sod1 possano accedere tempestivamente al farmaco. I dati – prosegue in una nota Aisla – mostrano che il trattamento precoce con il torfesen rallenta il declino sia della capacità respiratoria vitale lenta sia della capacità muscolare. Sono state inoltre osservate riduzioni della proteina Sod1 totale e del neurofilamento, vale a dire uno dei marcatori associati al danno assonale e alla neurodegenerazione”.
Le dichiarazioni del presidente nazionale Aisla
Fulvia Massimelli, presidente nazionale Aisla, dichiara l’importanza della scoperta e il gran risultato avvenuto. “L’informazione che abbiamo ricevuto da Biogen su questi nuovi incredibili risultati dello studio è una notizia che ci entusiasma. Il professor Mario Sabatelli ha fortemente creduto e combattuto per accelerare le risposte di questa molecola che, seppur in fase sperimentale, dimostrava già chiaramente importanti risposte per il trattamento delle persone colpite da SLA con mutazione del gene Sod1. Aisla ringrazia tutti i pazienti e le famiglie che hanno accettato di partecipare allo studio. Non possiamo che essere profondamente grati verso tutti i medici che li hanno seguiti. Primi fra tutti i Centri clinici Nemo che non hanno esistato a mettere a disposizione ogni mezzo per accogliere i pazienti”. (Qui il comunicato per intero)
Potrebbe interessare anche “Essere i figli della SLA”: come cambia la vita dei più piccoli
