Dopo i grandissimi risultati ottenuti nelle sperimentazioni cliniche, in Usa sarà possibile prescrivere il farmaco
A cura di Davide Pezza
Via libera negli Stati Uniti alla possibilità di prescrivere tofersen. Il farmaco si candida a rappresentare un’opportunità terapeutica per vedere rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (Sla) nei pazienti in cui la malattia è provocata da una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1). La Food and Drug Administration ha approvato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio sottoposta da Biogen circa dieci mesi fa. Il via libera è stato concesso dopo aver osservato i risultati (pubblicato lo scorso anno sul New England Journal of Medicine e di cui avevamo parlato qui) ottenuti al termine di una sperimentazione clinica di fase 3 del farmaco.
Lo studio, in doppio cieco e randomizzato, ha visto 108 pazienti arruolati. Tofersen, somministrato per via iniettiva 8 volte, si è rivelato in grado di ridurre i livelli di neurofilamenti a catena leggera nel plasma delle persone trattate. Tofersen è un oligonucleotide antisenso (stessa categoria di nusinersen, terapia avanzata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale) che agisce bloccando l’azione del gene SOD1 mutato. Il farmaco, dunque, riduce la sintesi delle proteine anomale che danneggiano i motoneuroni. Un risultato, potenzialmente, in grado di rallentare la progressione della Sla, considerando esclusivamente i pazienti in cui la malattia è provocata da una mutazione di SOD1.
“L’approvazione della Food and Drug Administration statunitense rappresenta un traguardo fondamentale – spiega Giuseppe Banfi, amministratore delegato di Biogen Italia. Si tratta di una tappa fondamentale nel percorso di comprensione di tutte le forme in cui la Sla si presenta, con un impatto devastante su coloro che ne sono colpiti e sulle loro famiglie”.
La situazione in Europa
Nel frattempo, cresce l’attesa per la decisione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema). L’ente, a dicembre ha preso in carico il dossier autorizzativo presentato da Biogen, e nelle prossime settimane si attende l’ok definitivo. In Italia si stima che ci siano 120 persone affette da Sla provocata dalla mutazione del gene SOD1. Alcuni di loro, al momento, stanno ricevendo tofersen grazie al programma di uso compassionevole.
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